FDA chấp thuận điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne bằng thuốc không steroid

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt thuốc uống Duvyzat (givinostat) để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở bệnh nhân từ sáu tuổi trở lên. Duvyzat là loại thuốc không steroid đầu tiên được phê duyệt để điều trị bệnh nhân với tất cả các biến thể di truyền của DMD. Nó là một chất ức chế histone deacetylase (HDAC) hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu các quá trình gây bệnh để giảm viêm và mất cơ bắp.

“Bệnh DMD từ chối cơ hội có một cuộc sống lành mạnh cho các trẻ em mắc bệnh này. FDA cam kết thúc đẩy sự phát triển của các liệu pháp mới cho bệnh DMD”, Emily Freilich, MD, giám đốc Khoa Thần kinh học 1, Văn phòng Khoa học Thần kinh tại Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc của FDA cho biết. “Sự chấp thuận này cung cấp một lựa chọn điều trị khác để giúp giảm gánh nặng của căn bệnh tiến triển, tàn phá cho những người mắc DMD của bất kể đột biến gen nào.”

DMD là dạng loạn dưỡng cơ phổ biến nhất ở trẻ em và thường ảnh hưởng đến nam giới. Đây là một rối loạn thần kinh hiếm gặp gây ra yếu cơ tiến triển do thiếu protein cơ gọi là dystrophin. Theo thời gian, các cơ bắp xấu đi gây ra các vấn đề về đi lại và sức mạnh cơ bắp và cuối cùng là các vấn đề về hô hấp dẫn đến tử vong sớm. Tuổi thọ của những người mắc bệnh DMD đã tăng lên trong những năm qua, với một số bệnh nhân sống sót sau 30 năm.

Hiệu quả của Duvyzat trong điều trị bệnh DMD đã được đánh giá trong một nghiên cứu ngẫu nhiên, thử nghiệm double-blind, kiểm soát giả dược phase 3 kéo dài 18 tháng. Điểm cuối chính là sự thay đổi từ đường cơ sở sang tháng 18 bằng cách sử dụng leo bốn cầu thang để đo chức năng cơ bắp. Tất cả những người tham gia tiếp tục nhận được một chế độ chăm sóc steroid tiêu chuẩn trong suốt nghiên cứu và, sau 18 tháng điều trị, bệnh nhân được điều trị bằng Duvyzat cho thấy sự suy giảm ít hơn đáng kể về mặt thống kê trong thời gian cần thiết để leo lên bốn cầu thang so với giả dược. Sự thay đổi trung bình từ đường cơ sở đến Tháng 18 trong thời gian leo lên bốn cầu thang là 1,25 giây đối với bệnh nhân dùng Duvyzat so với 3,03 giây đối với bệnh nhân dùng giả dược.

Điểm cuối hiệu quả thứ cấp là sự thay đổi từ đường cơ sở sang tháng 18 về chức năng thể chất được đánh giá bởi đơn vị North Star Ambulatory Assessment(NSAA) – một thang đo thường được sử dụng để đánh giá chức năng vận động ở trẻ em trai mắc bệnh DMD có khả năng đi bộ. So với giả dược, bệnh nhân được điều trị bằng Duvyzat thấy điểm NSAA của họ ít xấu đi hơn sau 18 tháng.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Duvyzat là tiêu chảy, đau bụng, giảm tiểu cầu – có thể dẫn đến tăng chảy máu – buồn nôn / nôn, tăng triglyceride (một loại chất béo trong cơ thể) và sốt.

Thông tin kê đơn cho Duvyzat bao gồm các cảnh báo nói rằng các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe nên đánh giá số lượng tiểu cầu và chất béo trung tính của bệnh nhân trước khi kê đơn Duvyzat. Bệnh nhân có số lượng tiểu cầu dưới 150 x 109 / L không nên dùng Duvyzat. Số lượng tiểu cầu và triglyceride nên được theo dõi theo khuyến cáo trong khi điều trị để xác định xem có cần thay đổi liều lượng hay không. Điều chỉnh liều lượng cũng có thể cần thiết cho tiêu chảy vừa hoặc nặng. Duvyzat cũng có thể gây kéo dài QTc, có thể làm tăng nguy cơ nhịp tim không đều. Bệnh nhân dùng một số loại thuốc cũng gây kéo dài QTc hoặc có một số loại bệnh tim nên tránh dùng Duvyzat.

Liều lượng khuyến cáo của Duvyzat được xác định bởi trọng lượng cơ thể của từng cá nhân. Duvyza dùng bằng đường uống hai lần mỗi ngày với thức ăn.

FDA đã cấp phê duyệt ưu tiên cho hồ sơ này và chỉ định theo dõi nhanh. Nó cũng nhận được chỉ định thuốc mồ côi và chỉ định cho bệnh hiếm gặp.

Cấp phép Duvyzat đã được cấp cho Italfarmaco SpA.

(Nguồn World Pharma News)